1、重磅發布：《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》

　　適用范圍：　

　　免疫細胞治療產品是指源自人體細胞或人源細胞系的細胞，經過體外操作，包括但不限于分離、純化、培養、擴增、誘導分化、活化、遺傳修飾、細胞庫（系）的建立、凍存復蘇等，再輸入或植入到患者體內，通過誘導、增強或抑制機體的免疫功能而治療疾病的免疫細胞治療產品，例如CAR-T、DC等　　

　　體細胞，如胰島細胞、軟骨細胞等，以及細胞與非細胞成分的組合產品的細胞部分也可以參考本指導原則。細胞衍生產品，如細胞外泌體、細胞裂解物、滅活細胞等產品，其細胞部分的藥學研究也可能適用。經基因修飾的免疫細胞治療產品，如 CAR-T等，其細胞部分可以參考本指導原則，基因修飾部分可以參考其他相關技術指南。本指導原則適用于按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報的免疫細胞治療產品，主要適用于上市申請階段的藥學研究?！　?/p>

　　不適用范圍：　

　　本指導原則不適用于干細胞、輸血或移植用的造血干細胞、生殖細胞，以及類組織、類器官產品等。

來源：2022年5月31日國家藥品監督管理局藥品審評中心

　　2、申請上市！　　

　　國家藥監局正式受理國內首款全流程自主研發的CAR-T細胞治療產品的上市許可申請（NDA）

　　伊基侖賽注射液是國內第一款全流程自主研發的CAR-T細胞治療產品，由信達生物和馴鹿生物聯合開發。這是國內首家遞交新藥上市獲受理并有望成為國內首款獲批的靶向BCMA的自體嵌合抗原受體T細胞免疫治療產品。該產品已于2021年2月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予"突破性治療藥物（BTD）"認定?！　?/p>

　　此次NDA的遞交是基于伊基侖賽注射液一項1/2期注冊性臨床（NCT05066646）的研究結果：伊基侖賽注射液）在人體內顯示出有優異的安全性和有效性， 全人源的BCMA抗體序列使產品擁有極低的免疫原性，并擁有長效持久的體內CAR-T擴增和存續，有望成為復發難治性多發性骨髓瘤患者的突破性治療手段?！　?/p>

　　伊基侖賽注射液是中國首個申報NDA并獲受理的擁有自主知識產權的CAR-T細胞治療產品, 也是中國首個針對BCMA的CAR-T申報NDA的產品?！　?/p>

　　來源：2022年6月6日干細胞

　　3、間充質干細胞治療專家共識發布！　　

　　間充質干細胞治療大幅提高SLE患者的治療療效，改善患者的生存質量和預后

　　《中華風濕病學雜志》發布由國內風濕免疫學領域眾多專家共同完成的《異體間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡專家共識》。該共識總結：目前全球已經有1500多例系統性紅斑狼瘡患者接受了間充質干細胞治療。在間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡過程中尚未見嚴重不良事件，患者耐受良好；間充質干細胞治療大大提高了系統性紅斑狼瘡患者的療效及預后?！　?/p>

　　MSCs可通過以下多種途徑來發揮治療SLE的目的：　

　　1、間充質干細胞（MSCs）具有強大的免疫調節特性，能夠糾正SLE這一自身免疫性疾病患者體內失衡的免疫系統。MSCs劑量依賴性地抑制狼瘡T細胞的G1/S期轉化和增殖，促進調節性T細胞（Treg）、抑制輔助性T細胞17（Th17）的生成來間接調控T細胞功能；MSCs促進狼瘡患者外周血耐受性CD1c+樹突狀細胞增殖并抑制其凋亡；MSCs通過MMPs剪切修飾自分泌的CCL2而抑制B細胞活化?！　?/p>

　　2、間充質干細胞（MSCs）具有強大的分化與修復受損組織的能力，當MSCs注射到SLE患者體內時，炎癥或者受損部位就會發出“求救信號”來吸引MSCs，使其向這些部位聚集，而后在特定環境的刺激下，MSCs可通過誘導分化，以及分泌一些細胞因子等來促進受損組織的內源性修復?！　?/p>

　　3、正如前面提及的一樣，SLE患者的MSCs可能經歷了一個衰老過程，并伴隨著表型缺陷、生長和免疫調節功能受損等。此外，這些細胞的遷移和歸巢能力受損，也更容易發生凋亡。因此，許多學者推測SLE是一種潛在的MSCs介導的疾病，通過外源性補充健康的MSCs有可能成為治療SLE的一種優勢療法?！　?/p>

　　療效方面，異體MSCs治療1年后60.5%的患者獲得完全緩解，尿蛋白（24h）、不列顛群島狼瘡評估組評分（BILAG）明顯下降；治療4年后50%的患者仍獲得臨床緩解，4年生存率為94%，總復發率僅為23%。此外，對于重癥難治性SLE，有效率達60%，使重癥難治性SLE患者5年病死率從原來的35%-45%下降至16% ?！　?/p>

　　安全性方面，患者對MSCs移植治療的耐受性良好，少數患者會出現發熱、出汗、心悸、面部潮紅等一過性輸液反應，未見嚴重不良反應，無移植相關死亡?！　?/p>

　　來源：2022年6月7日干細胞

4、政策利好！　　

　　深圳最新發文：推動開展細胞和基因等新技術研究與轉化政策先行先試！

　　6月6日，深圳出臺《關于發展壯大戰略性新興產業集群和培育發展未來產業的意見》重要政策文件，培育發展壯大“20+8”產業集群，即發展以先進制造業為主體的20個戰略性新興產業集群，前瞻布局8大未來產業，穩住制造業基本盤，增強實體經濟發展后勁，加快建設具有全球影響力的科技和產業創新高地。到2025年，深圳戰略性新興產業增加值將超過1.5萬億元，成為推動經濟社會高質量發展的主引擎?！　?/p>

　　根據《意見》，重點培育發展8大未來產業，培育新動能，提升新勢能，包括合成生物、區塊鏈、細胞與基因、空天技術、腦科學與類腦智能、深地深海、可見光通信與光計算、量子信息?！　?/p>

　　《意見》中有關細胞基因產業截取如下：　　

　?。ǘ┪磥懋a業重點發展方向　　

　　3.細胞與基因。重點發展細胞技術、基因技術、細胞與基因治療技術、生物育種技術等領域，完善細胞和基因藥品審批機制、監管體系、臨床試驗激勵機制、應用推廣機制，加快建設細胞與基因產業先導區?！　?/p>

　　18.生物醫藥產業集群。支持化學創新藥、全新劑型及高端制劑、現代中藥、先進制藥設備以及數字化醫療等領域發展，推動新型基因治療載體研發、工程細胞構建、抗體工程優化、人工智能輔助藥物設計等瓶頸技術突破，加快寶龍生物藥創新發展先導區、坪山生物醫藥產業加速器園區等項目建設，支持坪山、南山、福田、龍崗、光明和大鵬等區創建產業集聚區，推動生物醫藥產業集群成為產業發展新亮點?！　?/p>

　　6月6日，本次發布《意見》的配套文件，深圳市發展和改革委員會、深圳市科技創新委員會、深圳市工業和信息化局、深圳市市場監督管理局、深圳市衛生健康委員會發布《深圳市培育發展生物醫藥產業集群行動計劃（2022-2025年）》，其中提出，到2025年，生物醫藥產業增加值達到400億元，營業收入達到1000億元，建成若干特色鮮明、協同發展的專業生物醫藥產業園區，產業集聚發展水平顯著提升?！　?/p>

　　《行動計劃》中有關細胞基因產業截取如下：　　

　　四、重點工程　　

　?。ㄆ撸w制機制改革工程。充分發揮經濟特區立法權和綜合授權改革試點作用，推動開展細胞和基因等新技術研究與轉化、在特許醫療機構內有條件使用港澳注冊上市但境內尚未獲批的藥品、中藥及生物原料跨境流通等政策先行先試。充分發揮國家藥品監督管理局藥品審評檢查大灣區分中心作用，提升我市創新藥審評審批效率，縮短產品上市時間。開展真實世界數據研究試點工作，引導企業使用真實世界研究數據申報新藥。（市發展改革委、科技創新委、工業和信息化局、衛生健康委、醫療保障局、市場監管局按職能分工負責）

來源：2022年6月8日干細胞

　　5、科技部部長 : 王志剛稱我國在干細胞等領域取得了一批具有國際影響力的原創成果

　　王志剛部長介紹，十年來，面向世界科技前沿領域，我國堅持目標導向和自由探索兩條腿走路，在量子信息、干細胞、腦科學等方面取得了一批具有國際影響力的原創成果?！　?/p>

　　雖然在化學藥物研發方面，中國落后于歐美發達國家。而干細胞是我國少有的在全球處于“并跑”地位的領域之一，是趕超國際，對標中國位置的全新領域；也是引領醫療趨勢，造福百姓的民生大事?！　?/p>

　　干細胞具有如此廣泛的應用前景，在組織工程、藥物篩選及臨床干細胞移植治療神經退行性疾病、糖尿病、血液病等難治性慢性疾病方面均具有極大的應用價值?！　?/p>

　　截至目前，我國醫學研究登記備案信息系統和衛健委公布的干細胞臨床研究備案項目已超100項，批準設立的干細胞臨床研究備案機構已達133家（含部隊醫院）。截至2022年5月，國內共有38款干細胞藥物臨床試驗申請獲得受理，其中28款獲準默許進入臨床試驗（IND）?！?/p>

　　來源：2022年6月12日干細胞之父

　　6、大勢所趨！間充質干細胞治療涉及130種適應癥，應對8大系統疾病

　　根據光明日報報道，“澳大利亞、新西蘭、美國等八個國家已對間充質干細胞治療技術進行了擴展性試驗。這種技術所涉及的適應癥，已經達到了130種，也就是說，130種既往藥物治療無效或者效果很小的疾病，有望通過間充質干細胞來進行治療?！薄　?/p>

　　近年來，間充質干細胞在呼吸系統、神經系統、內分泌系統、運動系統、免疫系統、生殖系統、循環系統以及消化系統等多系統領域均有成功案例報道，并相繼發表文獻。

　　呼吸系統疾病　

　　間充質干細胞明顯提高新冠肺炎患者存活率　

　　治療后，間充質干細胞治療組患者存活率明顯提高了2.5倍；此外，在合并其他疾病的新冠肺炎患者中，其存活率更是提高到了4.5倍。

　　神經系統疾病　

　　間充質干細胞幫助13名脊髓損傷患者康復　

　　治療6個月后，13例患者中有12例患者神經功能得到明顯改善，且ASIA（美國脊髓損傷協會損傷量表）評分均下降。

　　內分泌系統　

　　間充質干細胞改善胰島功能，治療糖尿病及并發癥　

　　發表在《干細胞轉化醫學》雜志上的研究證明：間充質干細胞可以改善胰島功能，并起保護作用。

　　運動系統　

　　間充質干細胞改善骨關節炎患者的疼痛和生活質量　　

　　“Jointstem”已在韓國成功進行了3期臨床試驗，并提交了新藥申請。該臨床試驗共納入24例骨關節炎患者，其中12例患者接受含有1億個自體間充質干細胞的“Jointstem”藥物治療。治療后，同對照組相比，接受“Jointstem”治療的患者在膝關節功能、疼痛和生活質量上面均有顯著的改善?！　?/p>

　　間充質干細胞的“再生性能”和“愈合性能”給人類疾病治療帶來了新的光明和希望?！?/p>

　　來源：2022年6月28日干細胞